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已有多種基因編輯動(dòng)物獲準(zhǔn)上市

首次批準(zhǔn)一種基因改造過(guò)的動(dòng)物既可用于食品，又可作為潛在的生物醫(yī)學(xué)用途，這是科學(xué)創(chuàng)新的一個(gè)巨大里程碑。FDA目前確定，這種基因編輯豬的肉可以安全地供一般人群食用。

美國(guó)等國(guó)家還批準(zhǔn)過(guò)哪些基因編輯動(dòng)物上市？

姜韜指出，目前國(guó)外生物技術(shù)發(fā)達(dá)國(guó)家批準(zhǔn)的基因編輯動(dòng)物有幾種。2009年FDA批準(zhǔn)一種價(jià)值在千萬(wàn)美元的基因編輯山羊上市，但不是作為食用，而是作為生物反應(yīng)器，用其乳腺生產(chǎn)一種預(yù)防血栓的蛋白質(zhì)藥物，并跟著乳汁分泌出來(lái)，以治療人類遺傳性抗凝血酶缺乏癥。

2014年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了一種基因編輯兔子上市，用其可生產(chǎn)治療遺傳性血管水腫的藥物。

“2015年，由英國(guó)劍橋羅斯林研究所研發(fā)的可以在雞蛋中制造重組蛋白質(zhì)藥物的基因編輯雞獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療無(wú)法降解細(xì)胞中脂肪的人類遺傳疾病，同年，生長(zhǎng)速度和飼料回報(bào)率明顯優(yōu)于普通大西洋鮭魚(yú)的基因編輯三文魚(yú)成為第一個(gè)獲得FDA和加拿大相關(guān)部門批準(zhǔn)食用的基因編輯動(dòng)物?！苯w說(shuō)。

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醫(yī)用基因編輯動(dòng)物無(wú)法替代

自上個(gè)世紀(jì)80年代初期，第一只基因編輯小鼠降生以來(lái)，基因編輯技術(shù)發(fā)展很快，基因編輯的牛、羊、魚(yú)、昆蟲(chóng)等紛紛出現(xiàn)?；蚓庉媱?dòng)物打破了從自然繁殖中獲取基因的傳統(tǒng)遺傳學(xué)方法，成為生物學(xué)發(fā)展史上的又一個(gè)重要轉(zhuǎn)折點(diǎn)。基因編輯技術(shù)將為人類提供有特殊功效的食品和藥品。

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FDA也表示，任何機(jī)構(gòu)或研究所在將“GalSafe豬”用于新藥或人體植入之前，都必須尋求FDA的進(jìn)一步批準(zhǔn)

需要強(qiáng)調(diào)的是，基因編輯動(dòng)物，不管食用還是醫(yī)用都有重要價(jià)值，而醫(yī)用更是無(wú)法替代的全新用途。

比如，美國(guó)科學(xué)家利用基因編輯技術(shù)，直接操刀患有遺傳性肌肉萎縮疾病的小鼠胚胎，切除有缺陷的編碼肌萎縮蛋白的基因片段，出生后的小鼠就能夠產(chǎn)生新的肌萎縮蛋白。

美國(guó)科學(xué)家還利用基因剪刀，直接對(duì)成年小鼠的腿部肌肉進(jìn)行治療，讓小鼠的肌肉產(chǎn)生了正常的肌萎縮蛋白，力量得到增強(qiáng)。

這兩個(gè)研究結(jié)果都很棒，意味著CRISPR基因剪刀可以用來(lái)治療遺傳性的杜興氏肌萎縮，可以生出正常孩子，可以治療成年患者

再比如，利用基因編輯技術(shù)，讓豬長(zhǎng)出“人類的”器官，并且這些器官不會(huì)遭到接受的患者的免疫系統(tǒng)的排斥。

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因?yàn)槲覀兊氖秤脛?dòng)物現(xiàn)在已經(jīng)實(shí)現(xiàn)集約化飼養(yǎng)，成本接近天花板，目前的基因改造可提高飼料回報(bào)率、瘦肉率、抗病能力等。

而醫(yī)用，尤其是把特殊基因編輯豬作為異種器官移植的供體，是前所未有的全新領(lǐng)域，一旦成功實(shí)現(xiàn)，則可望徹底扭轉(zhuǎn)用于治療人類器官衰竭導(dǎo)致死亡的器官短缺現(xiàn)狀，拯救大量患者生命。



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