今年的諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)授予了有“基因魔剪”之稱的基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9。

　　“這個(gè)基因編輯工具擁有巨大能量，會(huì)影響到我們每個(gè)人。它不僅在基礎(chǔ)科學(xué)領(lǐng)域引發(fā)了變革，還產(chǎn)生了很多創(chuàng)新性成果，并將帶來具有獨(dú)創(chuàng)性的新治療方法?！敝Z貝爾化學(xué)獎(jiǎng)評選委員會(huì)10月7日在新聞公報(bào)中說。

　　當(dāng)天，兩名女性科學(xué)家——法國的埃馬紐埃爾·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和美國的詹妮弗·杜德納（Jennifer A． Doudna）因其在“基因組編輯方法研究領(lǐng)域作出的貢獻(xiàn)”而成為新晉諾獎(jiǎng)得主。

　　基因編輯技術(shù)早在20世紀(jì)90年代就已出現(xiàn)，但曾經(jīng)非常耗時(shí)，甚至難以完成。利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，可在幾周時(shí)間內(nèi)改變生命的密碼——脫氧核糖核酸（DNA）。

　　CRISPR/Cas9技術(shù)徹底改變了生物學(xué)研究，并催生了新一代生物醫(yī)療企業(yè)的發(fā)展。

　　中科院上海巴斯德研究所一位研究員對第一財(cái)經(jīng)記者表示：“CRISPR/Cas9尚未被作為疾病臨床診斷使用，但很多概念正在被驗(yàn)證，比如對于寨卡、新冠以及癌癥的診斷，顯示了其靈敏性；對于遺傳疾病的修正或極具爭議的人類基因改造，也取得了積極的概念驗(yàn)證?！?/p>

　　他還表示，CRISPR/Cas9已成為研究實(shí)驗(yàn)室的相關(guān)系統(tǒng)必不可少的工具，應(yīng)用更廣泛，它的意義甚至超過2008年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)“綠色熒光蛋白”（GFP）的意義。

　　基因編輯公司股價(jià)猛漲

　　“這個(gè)獎(jiǎng)實(shí)至名歸?！?013年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)得主之一的邁克爾·萊維特教授對第一財(cái)經(jīng)記者表示，“很多人都希望憑借CRISPR獲獎(jiǎng)，但最終僅頒給了兩位女性科學(xué)家，我認(rèn)為是對的?！?/p>

　　2013年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)得主、加州大學(xué)伯克利分校教授蘭迪·謝克曼（Randy Schekman）對他的同事杜德納的獲獎(jiǎng)表示欣喜。

　　謝克曼教授通過郵件對第一財(cái)經(jīng)記者表示，他認(rèn)為“詹妮弗和埃馬紐埃爾一定會(huì)得獎(jiǎng)的，只是時(shí)間問題”。

　　謝克曼教授告訴第一財(cái)經(jīng)記者，不管CRISPR是否獲得諾貝爾獎(jiǎng)，基因編輯技術(shù)都已經(jīng)“像野火那樣在生物醫(yī)學(xué)和生物技術(shù)領(lǐng)域蔓延”?！叭藗円呀?jīng)利用CRISPR技術(shù)開發(fā)出首個(gè)鐮狀細(xì)胞性貧血的療法，這只是個(gè)開始，更多的積極嘗試伴隨著一些坎坷，正在推動(dòng)著這種革命性技術(shù)的應(yīng)用發(fā)展。”

　　在諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)公布后，10月7日的海外市場上，基因編輯公司的股價(jià)出現(xiàn)了大幅上漲。美股周三收盤，瑞士基因編譯公司Crispr Therapeutics股價(jià)大漲超過11%，基因療法公司Editas Medecine股價(jià)上漲近8%，Intellia Therapeutics股價(jià)上漲超過13%——上述三家公司都是由杜德納或卡彭蒂耶聯(lián)合創(chuàng)立或參股的企業(yè)。

　　Crispr Therapeutics是杜德納和卡彭蒂耶共同創(chuàng)立的公司，也是將基因編輯帶入臨床的企業(yè)中走得最遠(yuǎn)的一家。

　　在一期臨床試驗(yàn)中，它已經(jīng)開始治療患有鐮狀細(xì)胞性貧血的人，并且這種療法已經(jīng)使得一些人擺脫了疾病的可怕癥狀。

　　Editas Medecine是杜德納與哈佛大學(xué)教授喬治·丘奇（George Church）以及麻省理工學(xué)院（MIT）終身教授張峰共同創(chuàng)立的，該公司在CRISPR/Cas9的應(yīng)用方面也走在同行的前列。

　　杜德納創(chuàng)立了多家基因編輯生物技術(shù)公司。就在6日，她創(chuàng)立的Scribe Therapeutics宣布與生物科技公司渤健 （Biogen）建立合作伙伴關(guān)系，前者正在使用CRISPR技術(shù)開發(fā)一種用于治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥（即盧伽雷病）等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療方法，如果開發(fā)成功，至少可帶來超過4億美元的收益。

　　技術(shù)仍未完全成熟

　　基因編輯技術(shù)為一次性治療提供了希望，這種療法可以治愈由人類先天基因缺陷引起的遺傳性疾病。

　　首個(gè)進(jìn)入臨床的基因療法用來治療鐮狀細(xì)胞性貧血，這種療法通過給蛋白編程，使得該蛋白能夠?qū)NA當(dāng)中缺陷部分非常精準(zhǔn)地剪切掉，然后再讓編輯后的細(xì)胞來修復(fù)這段被剪切掉的DNA，并插入剪切掉的DNA的位置。

　　使用CRISPR/Cas9進(jìn)行基因編輯的原理是通過引入新的基因編碼來糾正缺陷基因，從而修復(fù)某些遺傳疾病，使癌癥治療更加成功。該技術(shù)具有發(fā)現(xiàn)和操縱特定基因的能力，也使其具有成為探索所有生理和診斷疾病的日常工具的潛力。

　　“CRISPR的技術(shù)到底還有多大的提升空間？目前來看實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)剪切已經(jīng)沒有問題，但是要實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)修復(fù)還有差距?！币晃粐鴥?nèi)細(xì)胞免疫專家對第一財(cái)經(jīng)記者表示。但他認(rèn)為，CRISPR技術(shù)提升的空間有限。

　　深圳市醫(yī)學(xué)基因重編程技術(shù)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室一位研究人員對第一財(cái)經(jīng)記者表示：“Crispr所面臨技術(shù)上的問題包括安全性和效率的提升?！彼€表示，諾獎(jiǎng)有望推動(dòng)這一技術(shù)獲得更多資本的關(guān)注。

　　此前呼聲較高的華裔科學(xué)家張峰沒有獲獎(jiǎng)也讓人惋惜。張峰就職于美國麻省理工學(xué)院-哈佛大學(xué)博德研究所（Broad Institut），被認(rèn)為是真正將基因編輯技術(shù)帶向人體細(xì)胞治療的人，他是CRISPR/Cas9多項(xiàng)關(guān)鍵核心專利的擁有者。張峰和哈佛大學(xué)的喬治·丘奇教授最早發(fā)表了關(guān)于將CRISPR/Cas9技術(shù)應(yīng)用于人體細(xì)胞的論文。

　　圍繞這一熱門技術(shù)，產(chǎn)生了不少專利爭端。美國專利辦公室曾裁決，張峰是基因編輯技術(shù)的發(fā)明者。

　　丘奇教授曾針對CRISPR的專利爭端表態(tài)稱：“專利之爭總是會(huì)平息的，況且CRISPR/Cas9技術(shù)能夠真正作為藥物研發(fā)的話，還需要非常多的研究和技術(shù)上的改進(jìn)。如果沒有杜德納等人的技術(shù)基礎(chǔ)作為支撐，張峰是不可能實(shí)現(xiàn)人體細(xì)胞上的應(yīng)用的，但是如果沒有新的科學(xué)研究來提升技術(shù)，那么無論是杜德納或張峰的研究，都不足以支撐藥物的研發(fā)?！?/p>

　　美國冷泉港實(shí)驗(yàn)室教授安東尼·扎多爾（Anthony Zador）此前在接受第一財(cái)經(jīng)記者專訪時(shí)表示：“CRISPR/Cas9不是有可能，而是一定能獲得諾貝爾獎(jiǎng)，但是問題是由誰來獲得這個(gè)獎(jiǎng)項(xiàng)。這一基因編輯技術(shù)的影響力已經(jīng)遍布全球幾乎所有的實(shí)驗(yàn)室。”

　　CRISPR技術(shù)被授予諾獎(jiǎng)，有望助推該技術(shù)的商業(yè)化進(jìn)程。杜德納對CRISPR技術(shù)的商業(yè)前景表示樂觀。

　　在2016年接受第一財(cái)經(jīng)記者采訪時(shí)，杜德納曾表示：“這些會(huì)創(chuàng)造就業(yè)，并且?guī)?dòng)新的技術(shù)發(fā)展，潛力非常大。我個(gè)人非常期待看到這一技術(shù)盡快實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn)化，以解決現(xiàn)實(shí)世界的實(shí)際問題?！?/p>

　　倫理挑戰(zhàn)依然巨大

　　盡管學(xué)界幾乎所有人都?xì)g呼CRISPR/Cas9技術(shù)的開創(chuàng)性意義，可以重寫生命的密碼，但是也有科學(xué)家擔(dān)心這項(xiàng)技術(shù)被不正當(dāng)?shù)厥褂?，或是過度使用。比如當(dāng)基因編輯變得如此簡單之后，人們完全可以任意編輯人體胚胎和生殖細(xì)胞，制造出“轉(zhuǎn)基因嬰兒”，也就是說未來人們可以根據(jù)設(shè)計(jì)來創(chuàng)造出一部分“精英人群”，他們從智力水平、長相和特質(zhì)都優(yōu)于普通人種，并且能代代相傳，再換句話說，就是能夠影響人類進(jìn)化，這引起倫理捍衛(wèi)者的抗議。

　　英國政府曾批準(zhǔn)允許在人體胚胎上做實(shí)驗(yàn)；在美國，一些私人基金也投入大筆資金支持基因的基礎(chǔ)研究。

　　杜德納很早就意識(shí)到應(yīng)在科學(xué)和倫理之間找到平衡。她近幾年來一直在同社會(huì)各界人士交流，以保證社會(huì)倫理的紅線不被跨越。杜德納曾對第一財(cái)經(jīng)記者表示：“對于有可能影響人類進(jìn)化的技術(shù)，我們要格外小心，因?yàn)樗暮蠊巧钸h(yuǎn)且不可逆的?！?br>


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